Nous sommes tous en attente d’avancées décisives de la recherche en matière de compréhension des mécanismes de l’AMS, de diagnostic, mais surtout DU ou DES médicaments qui viendront à bout de cette maladie.

Pour nous, malades et aidants, cette attente est longue.
Mais, sachons-le, les chercheurs travaillent et progressent.

En témoignent les nombreux articles auxquels la veille internet donne accès.
Résumés de travaux publiés par des centres de recherche, communiqués de presse émanant de laboratoires pharmaceutiques qui développent des molécules visant à traiter les alpha-synucléinopathies et particulièrement l’AMS, etc..
Ces textes, la plupart du temps en anglais, sont parfois difficiles d’accès. C’est un fait.
Mais, dès lors qu’ils traitent de notre problème, nous avons décidé de les partager avec vous.
Rangés par ordre chronologique, nous vous en proposons le texte original précédé de sa traduction en français.

A consulter :

■ 27 juin 2019 : MODAG a annoncé qu’elle venait de boucler un tour de table de 12 millions d’euros qui lui permettra de préparer un essai clinique de phase 1 de l’anle138b.

L’étude de phase 1 que MODAG est en mesure de préparer vérifie sur un nombre restreint de 30 ou 40 personnes, en général des VOLONTAIRES SAINS, si le médicament expérimental est sans danger pour l'être humain. Cette étude demande en général au moins 2 ans, entre les démarches administratives, l’obtention des différentes autorisations, l’inclusion et le suivi des sujets, et la rédaction du rapport final de l’étude.

MODAG, est une jeune société allemande de biotechnologie, créée par les scientifiques qui ont mis au point l’anle138b, une molécule prometteuse dans la lutte contre les agrégats d’alphasynucléines à l’origine de la maladie de Parkinson et de l’AMS.
Issue des recherches du consortium européen coordonné par le Pr Wassilios Meissner, anle138b est par ailleurs en phase de test préclinique à Bordeaux, en association avec le Belnacasan, une autre molécule issue du même consortium de recherche, dans le cadre du projet ARTEMIS, soutenu financièrement par Aramise. Lire   

■  19 février 2019 :  Biohaven vient de se voir accorder le label “médicament orphelin” par la Food and Drug Administration américaine, ainsi que par la Commission européenne, sur recommandation du Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments, pour sa molécule BHV-3241... Lire

Le candidat-médicament contre l’AMS qui porte désormais le nom de Verdiperstat fera l’objet cette année d’un essai clinique de phase 3. Des malades français devraient pouvoir participer à cet essai grâce à l’implication du Centre de référence de l’AMS.
 

■  31 janvier 2019 : La société Prana Biotechnology [Melbourne (Australie) et San Francisco (États-Unis)] a fait savoir dans un communiqué que la Food and Drug Administration américaine a accordé le statut de « médicament orphelin » à sa molécule PBT 434 pour le traitement de l’AMS. Cette molécule, en cours d’essai clinique de phase 1 (volontaires sains) depuis juillet 2018 vise à empêcher l'accumulation de l'α-synucléine et à préserver les neurones.. Lire

■  10 janvier 2019 : Le Pr Ronald Melki, responsable de l'équipe "Repliement et agrégation des protéines dans les maladies neurodégénératives" à l'Institut des neurosciences Paris-Saclay, a publié les résultats d’un travail prometteur pour la connaissance de la protéine alpha-synucléine en cause dans la maladie de Parkinson et l’AMS. Son équipe a créé, à partir de cellules souches, des réseaux de neurones humains pour modéliser les alpha-synucléinopathies. Lire
 

■  Des failles dans le diagnostic de l'atrophie multi-systématisée. Deux chercheurs de l’International Parkinson and Movement Disorder Society pointent les limites des critères retenus pour les diagnostics d’AMS “possible” ou “probable”, dans la déclaration de consensus établie en 2008. Ils plaident pour une révision de ces critères qui devrait permettre des diagnostics plus précoces mais aussi plus fiables. Lire

■  La société américaine Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd. (NYSE: BHVN) a annoncé le 5 septembre 2018 avoir conclu un accord de licence avec AstraZeneca pour développer et commercialiser l'AZD3241, un candidat-médicament pour le traitement de l’AMS qui a franchi le cap des essais cliniques de phase 2. Biohaven prévoit de mener un essai clinique de phase 3 (tests d’efficacité sur des malades) de ce produit qui s’appelle désormais BHV3241. Lire

■ Formes précoces de l’atrophie multi-systématisée : caractéristiques cliniques et pathologiques Résumé d’une étude payante publiée le 28 août 2018 par l’ Official journal of the International Parkinson and Movement Disorder Society. Lire
 

■ Selon une étude publiée le 22 août 2018 dans le numéro en ligne de Neurology, la revue médicale de l'American Academy of Neurology, la stimulation électrique du cerveau et de la moelle épinière pourrait aider à traiter les symptômes de troubles moteurs rares appelés ataxies neurodégénératives. Il existe plusieurs types de ces troubles, qui peuvent être héréditaires ou se produire de manière aléatoire, y compris l'ataxie spinocérébelleuse, l'atrophie multisystématisée et l'ataxie de Friedreich. Lire

■ La société américaine Prana Biotechnology Ltd a annoncé le 9 juillet 2018 qu’elle présenterait lors du Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement ® qui se tiendra à Hong Kong du 5 au 9 octobre 2018 les résultats positifs d’essais sur des modèles animaux d’AMS de sa molécule PBT434, testée depuis juin sur des humains, volontaires sains. Lire
 

■ AFFITOPE PD01A et PD03A, des vaccins produits par AFFiRiS, une PME autrichienne spécialisée dans les stratégies d’immunothérapie notamment pour les maladies neurodégénératives, ont été testés chez des personnes atteintes d’AMS, dans une étude clinique dont les résultats ont été communiqués le 3 mars 2018 au congrès de New-York de l’AMS par le Pr Meissner. Cette étude menée sur un groupe d’une trentaine de malades a montré l’innocuité des vaccins, ce qui était le but de cet essai clinique de phase 1, mais aussi une « réponse immunitaire claire pour le PD01A contre le peptide lui-même et la protéine alpha-synucléine ». Il s’agit d’une des stratégies développées par le consortium ARTEMIS dont l’association ARAMISE soutient l’une des études. Lire