Biohaven a annoncé le 27 septembre 2021 les résultats décevants de l’essai M-STAR - verdiperstat :

 

Le « verdiperstat n'a pas fait de différence statistique par rapport au placebo sur la mesure d'efficacité primaire prédéfinie, ni sur les principales mesures d'efficacité secondaires. » : c’est par ces mots que le laboratoire américain Biohaven a annoncé les résultats non probants de l’essai clinique engagé au printemps 2020. La déception est grande parmi tous ceux qui espéraient que le verdipersat- BHV3241 puisse être le premier traitement de fond de l’AMS.

    L’essai clinique de Biohaven baptisé M-STAR avait inclus de par le monde 336 patients vivant aux Etats-Unis, en Allemagne, en Autriche, au Royaume-Uni et en France. Une quarantaine sont en effet des Français suivis par les Centres d’investigation clinique de 5 CHU : les 2 sites du Centre de référence de l’AMS à Bordeaux et Toulouse, les CHU de Strasbourg (Pr Christine Tranchant), de Rennes (Dr Sophie Drapier) ainsi que la Timone à Marseille (Pr Alexandre Eusebio).

    Après une période de 48 semaines de test en double aveugle, les malades inclus dans l’essai s’étaient vu proposer 48 autres semaines de test « en ouvert », toutes les personnes sélectionnées étant alors certaines de recevoir le candidat-médicament.

    Pour tous ces malades l’essai en cours ne va pas s’interrompre brutalement : « Tous les patients qui ont terminé la phase en double aveugle de l'essai M-STAR et qui sont actuellement en Open Label Extension pourront rester sous verdiperstat pendant les 48 semaines complètes s'ils souhaitent continuer. » indique Biohaven. Chacun d’eux échangera avec sa ou son neurologue du maintien temporaire ou de l’arrêt immédiat du traitement.

    « Bien que les critères d'évaluation principaux et secondaires n'aient pas montré de différence significative entre les groupes verdiperstat et placebo, nous attendons toujours d'autres analyses et résultats afin de pouvoir examiner les données en détail et obtenir de plus amples informations. ». Ces analyses approfondies contribueront à une meilleure compréhension des mécanismes en jeu, mais elles ne seront pas de nature à ouvrir au verdiperstat la voie d’une autorisation de mise sur le marché pour l’AMS. Sachant que Biohaven a aussi engagé aux USA, avec le verdiperstat, un essai clinique dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA-maladie de Charcot) qui devrait s'achever au quatrième trimestre 2021.

    Agréé comme médicament orphelin par la Food & Drug Administration américaine et par l’Agence européenne du médicament, verdiperstat avait aussi obtenu de la  FDA le label « Fast Track » pour l’AMS. Des désignations qui auraient permis une mise sur le marché rapide si les essais avaient été concluants.

    Inhibiteur potentiel d’une enzyme, la myéloperoxydase (MPO), le verdiperstat visait à limiter les dommages causés aux cellules par la neuro-inflammation et la formation d’agrégats d’α-synucléine.
    

    Nous laissons en ligne la vidéo sous-titrée en français que Biohaven avait produite pour présenter l’action attendue de son candidat-médicament. L’évocation en 2^ième partie des mécanismes biologiques en cause dans l’AMS et des symptômes de la maladie reste intéressante.